吃不下、容易累还盗汗,医师提醒,小心罕见血液疾病“骨髓纤维化”上身,前期症状因不具特异性,往往脾脏肿大才确诊,严重恐恶化为心脏衰竭或急性白血病,已有新型药物纳健保。
骨髓纤维化是一种罕见血液疾病,台湾骨髓增生性肿瘤关怀协会理事长侯信安今天在卫教记者会中指出,骨髓纤维化起因为造血细胞基因突变,产生许多不正常细胞激素,使患者原有造血系统失常,由于正常红血球数不足,其他器官就会开始代偿造血,最常见的确诊症状就是脾脏肿大。
侯信安表示,骨髓纤维化前期会出现疲倦、腹胀、夜间盗汗等症状,因不具有特异性,常被患者忽略,导致部分患者病况进一步恶化为心脏衰竭或急性白血病,致死风险暴增,即便是中度风险以上骨髓纤维化患者,平均存活期也仅5年,可见恶性度之高。
台湾每年约有150名新发个案,年纪落在65岁左右。侯信安表示,目前治疗方式,除了输血、传统移植、化疗,过去仅有一款标靶药物可用;然而数据显示,超过5成患者会因产生抗药性或副作用而中断疗程,这也表示一旦出现抗药性、患者即陷入无药可用的窘境。
林口长庚医院血液科主任郭明宗简报指出,新型口服标靶药物是近10年来最新核准的治疗选择,适用于中度或高风险的骨髓纤维化患者,因费用昂贵、治疗负担重,曾让部分患者“看的到、用不到”窘境,健保署自今年1月起扩大给付新型口服标靶药物,补足临床治疗落差、完备患者选择。